直接或間接遭受遺傳異常、疾病、損傷或感染的人往往會想出新方法來改善人類健康。看著心愛的人被疾病折磨，未來的科學家和商業人士發誓要找到一種方法來幫助他們。從這些故事中，湯森路透旗下的BioWord團隊了解到，幾乎每一天，這些新的公司都在奮力尋找資金來資助他們創新性藥物的研發。從誕生到最終上市，BioWorld跟蹤這些公司，看著這些新一代的藥物從一個點子和科學理論，經過許可交易、融資、臨床試驗的成功和失敗、監管部門的審批以及各種各樣的商業交易，最終走向市場。
當前，大型制藥公司正在尋找機會以加強在研產品線。無論是競爭對手還是投資者都密切關注這這些新興公司，因為它們是新的一代。
在即將開幕的湯森路透第二屆中國制藥行業大會中，湯森路透將與參會嘉賓首度分享2014年刊登在BioWorld上的這65家創新公司的故事 (120頁英文報告)：他們正致力于研發對抗各種疾病的藥物，從癌癥到罕見病。他們另辟蹊徑，研發獲得更有針對性的藥物，科學運用前沿的再生醫學藥物，或是更好的傳遞機制，使得療效更為顯著。
這些公司發展階段各不相同，有的已經有新產品面市，有的仍處在研發階段，正在設法追趕競爭者，或者在匯集候選藥物，或是進一步證明治療模式的有效性。但是，它們都在向著最終的目標不懈前行。
其中很多新公司正在開拓一個新天地，它們中的一些由大公司分拆而來，而另一些則獲得了政府的支持。科學是獨一無二的，一些商業模式可能只是實驗性的，但是所有獲得資助的初創企業同樣正在設法去幫助別人。無論是下面的公司名字還是故事本身希望能帶給中國企業一定的借鑒與思考。
1.AAVLife獲得1200萬美元的A輪投資，用于開發治療弗里德共濟失調的基因療法藥物
2.AgilisBiotherapeutics與Intrexon達成800億美元的合作交易
3.資金在手，Alcobra專注于開發兒童多動癥藥物
4.Alizé制藥力圖通過豐富的產品線達成目標
5.Alphamab將CRO平臺轉化成藥物開發引擎
6.初創公司Amcure募集700萬美元用于開發靶向于CD CD44v6的癌癥藥
7.Amyndas旨在開發基于補體的抗炎藥物
8.Antriabio的基礎胰島素之夢已經開始付諸實施
9.Arcturus積極開發用于罕見病治療的LUNAR系列在研藥
10.AVTherapeutics積極開發下一代前列腺癌藥物
11.Berg制藥與細胞“對話”，開發新藥物
12.Carsgen獲得以中國資本領銜的A輪投資，以支持其CAR-T候選藥物的臨床試驗
13.Myos與Cloud合作進入新的治療領域
14.Corbus計劃開展抗炎候選藥物的臨床試驗
15.初創公司Cour聘請前輝瑞研發負責人擔任董事長
16.CRISPR熱潮：基因編輯初創公司獲2500萬美元A輪融資
17.初創公司Curtana獲得760萬美元資金用于膠質母細胞瘤藥物的開發
18.Domainex實現從藥物發現到在研產品的飛躍
19.Exscientia與藥企達成首個應用于小分子化合物的大數據交易
20.Fibrotech啟動糖尿病腎病藥物研究，并就可能的合作洽談中
21.Genmab就兔抗體藥物發現與Mab達成交易
22.Genoa積極開發吸入性吡非尼酮用于特發性肺纖維化的治療
23.Glionova獲得600萬美元的A輪融資用于開發癌癥新藥
24.Imevax獲得1000萬美元的A輪融資用于開發幽門螺桿菌疫苗
25.Immunovaccine報告埃博拉疫苗在動物上獲得成功
26.諾華和Atlas聯手完成對CRISPR-Cas9公司Intellia 1500萬美元的A輪投資
27.初創公司獲得9200萬美元融資，計劃開展靶向于NF-κB通路的癌癥藥物研究
28.Kindex積極開發基于啤酒花衍生物葎草酮的糖尿病藥物，獲得500萬美元A輪融資
29.不是小孩的把戲，Legochem的平臺可加速藥物發現
30.Longevity的Hybridtide不僅僅是個肽類模仿藥物(me-too)
31.在溶酶體專家的領導下，LTI投入到帕金森病藥物的開發
32.Lumos積極尋求治療超級罕見病肌酸轉運缺陷病的藥物
33.只有18個月歷史的邁博斯生物(Mabspace)力圖攻克慢性腎病
34.英國Magnus獲得2500萬美元融資，“真正理解疾病”
35.MountTam生物技術與Buck研究所合作開發系統性紅斑狼瘡藥物
36.Nightstarx公司的基因療法可能將幫助無脈絡膜癥患者恢復視力
37.Novan試圖利用一氧化氮“調控”藥物
38.初創公司Ocugen著眼與開發眼科藥物
39.兩名前Pharmasset高管加入乙肝藥開發初創公司Oncore
40.Osteoqc匯聚加拿大人才創建骨科藥開發新公司
41.A輪投資助力Otologic的聽力損傷治療藥進入臨床研究
42.Protelica用自己的方法開發下一代蛋白藥物
43.Prothelia與其他公司的合作推動了藥物開發進程
44.Rani計劃明年開展胰島素傳遞膠囊的臨床試驗
45.“治愈，而不是關懷”是日本Regimmune的口頭禪
46.Replicel在細胞療法臨床試驗的競爭中領先
47.Reviral獲A輪融資，為呼吸道合胞病毒候選藥物進入臨床試驗鋪平道路
48.Rigontec獲得1200萬美元用于開發基于RNA的免疫療法藥物
49.發現目標，初創公司Scholar Rock專注生長因子
50.Scioderm為其罕見皮膚病突破性藥物尋求快速審批
51.SerenusBiotherapeutics力圖進入未被開發的非洲市場
52.Jassen實驗室孵化的SiteoneTherapeutics積極開發急性和慢性鎮痛藥物
53.Sotio在癌癥免疫治療上取得突破性進展
54.Spero的秘訣：羅氏和新的抗菌機理
55.Synaffix結束A輪融資，用于支持ADC平臺
56.A-T，G-C，還有更多的嗎?Synthorx推出新的DNA堿基配對技術
57.Terravab尋求征服MRSA的解決方案
58.大腦疼痛?Trigemina尋求突破血腦屏障的方案
59.Tunitas的融合蛋白旨在對抗過敏性疾病
60.UnumTherapeutics獲1200萬美元A輪融資用于ACTR平臺藥物的開發
61.ThirdRock資助的Voyager獲得4500萬美元以支持中樞神經系統基因療法藥物的開發
62.Vyome獲800萬美元支持皮膚病藥物開發
63.Xeris重新思考傳遞技術，改善低血糖治療
64.生物技術領域老將Coles重返第一線，加入初創公司Yumanity
65.再鼎醫藥與賽諾菲就慢阻肺臨床前藥物達成交易
